由由中国专家独立设计领衔完成的一项国家1类新药NORA研究，历时逾3年，通过中国30家医疗中心研究，验证了国家1类新药——尼拉帕利在中国铂敏感复发卵巢癌患者维持治疗中的疗效，同时探索了中国患者个体化起始剂量应用尼拉帕利的科学性，证实了200mg起始剂量更加适合中国卵巢癌患者。

“尼拉帕利在铂敏感复发卵巢癌患者中的个体化起始剂量研究：一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究”，已在线发表于国际知名权威医学期刊《肿瘤学年鉴（Annals of oncology）》。

NORA研究是国际上首个PARP抑制剂用于中国铂敏感复发卵巢癌患者维持治疗的大型III期随机对照临床研究，获得国家“十三五”“重大新药创制”重大科技专项支持，代表了PARP抑制剂用于中国铂敏感复发卵巢癌患者的最高级别循证医学证据。

卵巢癌是致死率最高的妇科恶性肿瘤，发病时多为晚期。中国每年新发卵巢癌患者数量超过5万， 占全球新发病例的20%以上。卵巢癌被称为“妇科第一癌”，死亡率居妇科恶性肿瘤之首。由于早期症状不明显，近70%的患者在确诊时已为卵巢癌晚期，相比于乳腺癌89%的五年生存率，卵巢癌仅45%左右，晚期卵巢癌更是低到17%。

一线标准治疗是最大程度的肿瘤细胞减灭术联合相关化疗，有效率约80%左右。传统治疗模式下，经过手术和化疗，大部分患者疾病会出现缓解，也说明治疗有效了。之后很多患者就会进入观察与等待期，暂时不接受抗肿瘤治疗。这个时候残余的肿瘤细胞就会利用治疗的空窗期暗搓搓地复发，一线含铂化疗后，复发率高达85%。患者只好再次接受化疗，随着复发次数的增加，患者面临复发周期越来越短和耐药的局面，最终陷入无药可用的困境。

 近年来，随着PARP抑制剂的问世和临床应用，维持治疗备受关注，并形成了“手术+化疗+维持治疗”全程管理模式，卵巢癌治疗迈入精准治疗时代。卵巢癌发病原因比较复杂。但是不少卵巢癌患者都具有同源重组修复缺陷（HRD），应用靶向药物PARP抑制剂可以达到“合成致死”杀死肿瘤细胞的目的。尼拉帕利就是其中的代表性药物。

PARP是在DNA修复途径中起关键作用的蛋白质家族。PARP抑制剂在用于治疗存在DNA修复缺陷（例如BRCA1和BRCA2基因突变）的肿瘤或与另一种DNA损伤剂联合时可能有最大的治疗获益。PARP抑制剂还具有另外的作用机制，称为“PARP捕获”，其作用是通过在DNA损伤部位稳定PARP-1和PARP-2来进一步引起DNA复制过程中出现双链断裂损伤，从而导致肿瘤细胞死亡。

国际上多项研究已经证明，尼拉帕利等PARP抑制剂用于卵巢癌患者一线维持和复发维持治疗，可达到延缓卵巢癌复发、延长患者无进展生存的效果。尤其在铂敏感复发卵巢癌患者中，无论患者BRCA基因突变与否，PARP抑制剂维持治疗都可以延长无进展生存期，延缓复发。《NCCN卵巢癌临床实践指南》和中华医学会妇科肿瘤分会的《卵巢癌PARP抑制剂临床应用指南》，均对尼拉帕利用于卵巢癌一线维持治疗进行了推荐。

中国再鼎医药的 PARP抑制剂尼拉帕利（Niraparib，商品名“则乐”）是第一个本土参与开发的治疗卵巢癌的1类新药。2017年3月在美国上市获批的，2018年10月在香港地区获批；目前，国家药监局正式批准PARP抑制剂尼拉帕利用于卵巢癌全人群一线维持治疗。

尼拉帕利是一种高效、选择性的每日一次口服小分子聚（ADP-核糖）PARP 1/2抑制剂，用于治疗多种实体肿瘤。2016年，再鼎医药从TESARO公司获得尼拉帕利在中国大陆、香港和澳门开发和推广的独家许可。尼拉帕利是一种一天一次的口服PARP抑制剂，是全球和中国唯一获批的，无论患者生物标记物状态如何，均能单药用于一线维持治疗和铂敏感复发卵巢癌维持治疗的PARP抑制剂。

此前，国际上已经开展了多个PARP抑制剂在卵巢癌治疗中的研究， 包括NOVA、PRIMA等，但尚无关于中国人群的大规模PARP抑制剂的研究。中国妇瘤专家迫切希望在卵巢癌治疗上能有突破性的变革挽救更多患者的生命，找到最适合中国患者的治疗方案。

中国抗癌协会妇科肿瘤专业委员会主任委员、复旦大学附属肿瘤医院肿瘤妇科主任吴小华教授牵头了前瞻性、随机双盲对照、全国多中心III期临床研究NORA。该研究于2017年9月正式启动，在全国30家医疗中心开展，获得国家“十三五”“重大新药创制”重大科技专项支持，希望为中国晚期卵巢癌患者提供更加精准、更加个体化、更加有效的治疗选择。

从2017年9月起，在不到1年半的时间里，研究人员共纳入265例以高级别浆液性复发性卵巢癌为主的铂敏感患者，按2:1随机接受尼拉帕利（n=177）或安慰剂（n=88）口服治疗。除方案之初的16名患者接受了300。